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由美国和英国合作的七名研究人员组成的团队已
日期:2019-01-18

 

据葡萄牙Champalimaud基金会称,该团队周二赢得了100万欧元(115万美元)奖金。

该Champalimaud基金会奖项北京pk拾计划哪个准是一年一度的奖项,始于2006年,旨在奖励视觉科学研究。它被认为是最大的科学奖项之一,甚至超过了诺贝尔生理学或医学奖(987,000美元)。它位于里斯本,成立于2004年去世的葡萄牙工业家Antonio 北京pk拾计划哪个准Champalimaud的遗赠。它授予肿瘤学和神经科学的科学研究。

约翰霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院名誉院长兼评委会主席阿尔弗雷德·索默在一份声明中说:“这是人类成功进行基因治疗的第一个也是唯一一个纠正遗传性遗传缺陷的例子,因此,医学疗法的里程碑。“

其他荣誉评委会成员包括Amartya Sen,Paul 北京pk拾计划Sieving,Jacques Delors,Graca Machel,Gullapalli Rao,Jose Cunha-Vaz,Carla Shatz,Joshua Sanes,Mark Bear和Susumu Tonegawa。

马里兰州国家眼科研究所的迈克尔雷德蒙德是该奖项北京pk拾计划哪个准的获得者之一,他致力于找到突变基因中Leber先天性黑蒙(LCA)的原因。三组研究人员聚集在一起,设计了一种基因疗法,可替代眼内基因,恢复患有某种LCA的儿童和成人的视力。据该基金会介绍,这种方法开辟了“人类疾病基因治疗的整个领域。”团队中的其他成员包括来自宾夕法尼亚大学医学院和费城儿童北京pk拾计划 医院的塞米眼科研究所的Jean Bennett,Albert Maguire,Samuel来自宾夕法尼亚大学医学院和佛罗里达大学医学院的Scheie眼科研究所的Jacobson和William Hauswirth。Drs Robin Ali和James Bainbridge来自伦敦大学学院和北京pk拾计划 Moorfields眼科医院。

该团队使用基因增强疗法,该疗法涉及使用生物工程病毒传递健康基因,这些病毒变得无害,但可以将校正的基因携带到细胞中。这些病毒使用基因增强疗法帮助替换缺陷基因RPE65。早期克隆了RPE65基因,Michael Redmond发现了它在眼睛维生素A代谢中北京pk拾计划哪个准的作用。当该基因发生突变时,出生时儿童就会出现功能性失明。

该基金会将这种基因增强疗法称为“优雅解决方案”。